箕星和赛诺菲宣布就Aficamten在大中华区市场达成协议
• 赛诺菲将收购箕星在大中华区独家开发及商业化aficamten的权益
• 中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）和美国食品药品监督管理局（FDA）均已受理aficamten用于治疗梗阻性肥厚型心肌病（Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy, oHCM）的新药上市申请
2024年12月20日，中国上海-箕星药业（下文简称“箕星”），一家致力于将创新科学和药物带给罹患严重危及生命健康的心血管代谢疾病患者的生物科技公司，今日与赛诺菲共同宣布签订正式协议，协议约定赛诺菲将收购箕星在大中华区独家开发和商业化aficamten的权益。该交易预计于2024年内完成，交易金额不对外公开。
Aficamten是一款在研的新一代选择性小分子心肌肌球蛋白抑制剂，由Cytokinetics公司发现并进行全球开发。其用于治疗症状性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）已分别获美国食品药品监督管理局（FDA）及中国国家药品监督管理局（NMPA）授予突破性治疗药物认定。2024年10月，NMPA药品审评中心（CDE）已正式受理aficamten片用于治疗oHCM的新药上市申请并将其纳入优先审评品种。2024年12月，Cytokinetics公司宣布FDA受理了aficamten用于治疗oHCM的新药申请（NDA），处方药使用者消费法案（PDUFA）日期为2025年9月26日。此外，aficamten用于治疗症状性非梗阻性肥厚型心肌病（Nonobstructive Hypertrophic Cardiomyopathy, nHCM）患者的关键III期临床研究ACACIA-HCM正在进行中。
“在短短四年时间里，箕星与Cytokinetics紧密合作，在中国开展aficamten作为潜在疗法用于治疗oHCM的I期到III期的临床研究，最终获得了NMPA对其中国上市申请的受理”，箕星董事会执行董事兼首席执行官牟艳萍说到。“我们与赛诺菲的这次合作体现了箕星的企业使命，即为存在巨大且迫切未被满足治疗需求的心血管代谢疾病患者开发和提供创新药物。赛诺菲是一家领先的跨国药企，在中国的心血管疾病治疗领域拥有出色的创新药开发实践、商业化经验和强劲的业绩表现。我们相信在赛诺菲的继续推动下，中国广大的HCM患者将很快从aficamten治疗中获益。”
“今天与赛诺菲的合作对于箕星而言是一个重要的里程碑，它证明了箕星在选择具有重大临床价值的创新管线方面独具慧眼”，箕星董事会执行董事、RTW合伙人兼总裁Peter Fong说到。“自成立以来，箕星在创新药物的临床开发方面取得了巨大成功。与赛诺菲的合作不仅将确保aficamten在大中华地区为HCM患者提供快速且广泛的可及性，也将助推箕星聚焦全球化，实现进一步成长，为全球的心血管代谢疾病患者带来创新药物”。
“基于赛诺菲在心血管代谢疾病领域的深厚经验，我们认为此次与领先生物技术公司箕星药业的合作，将为改善中国患者健康带来重要机遇”，赛诺菲大中华区总裁施旺表示。“此次战略合作也表明了赛诺菲致力于在中国医疗生态系统中发挥更积极的作用，我们将不断与行业领先公司携手努力，为广大中国百姓提供更多创新治疗方案。”
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Aficamten 是一个在研的选择性小分子心肌肌球蛋白ATP酶抑制剂，由Cytokinetics公司发现，并通过广泛的化学优化项目来改善药物治疗指数和药代动力学特征。在临床前模型中，aficamten通过直接与心肌肌球蛋白在一个独特的选择性的变构结合位点结合，降低心肌收缩，通过减少每个心动周期中活化的肌动蛋白-肌球蛋白横桥的数量，从而阻止与肥厚型心肌病 (HCM) 相关的心肌过度收缩，是新一代心肌肌球蛋白抑制剂。
Aficamten的新药开发项目旨在评估其在HCM患者中提高运动能力、缓解疾病症状，以及对心脏结构和功能长期影响的治疗潜力。Aficamten一项针对症状性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）患者的关键III期临床试验SEQUOIA-HCM（Aficamten针对oHCM患者的有效性、安全性、及对梗阻影响的定量分析）中取得了积极结果。
Aficamten目前仍在以下几项研究中进行评估：MAPLE-HCM，旨在梗阻性HCM患者中评估aficamten单药治疗与美托洛尔单药治疗的安全性及疗效的Ⅲ期临床研究；ACACIA-HCM，针对aficamten用于非梗阻性肥厚型心肌病（nHCM）患者有效性及安全性的III期临床研究；CEDAR-HCM，针对梗阻性HCM儿童人群的临床研究；以及FOREST-HCM，一项针对aficamten对于HCM患者的开放标签扩展临床研究。
箕星是一家总部位于美国和中国的领先生物科技公司，专注于开发创新的心血管代谢疗法，服务全球患者。箕星由RTW Investments, LP于2019年投资创立，始终致力于将前沿科学和药物带给那些尚未得到充分治疗的患者群体。凭借强劲且不断壮大的产品管线、经验丰富的管理团队和以患者为中心的理念，箕星将为患者群体带来持久而深远的影响。
箕星全部产品管线包含2 项拥有全球权益的和3项拥有中国权益的临床后期阶段在研产品。全球权益在研产品分别为针对高血压的JX09和针对急性缺血性脑卒中（AIS）的JX10；中国权益在研产品包括aficamten、etripamil和治疗老视的滴眼液LNZ100。
更多信息，请访问www.corxelbio.com 和“箕星药业”微信公众号。
赛诺菲是一家全球领先的创新医药健康企业，以“追寻科学奇迹，焕发生命光彩”为使命。作为改革开放后首批进入中国的跨国企业之一，赛诺菲于1982年便在中国建立了办公室，目前拥有12处多元模式的办公室，3家生产基地和4大研发基地，多元化业务覆盖制药、人用疫苗和消费者保健。赛诺菲与中国同心同行，致力于将创新药品和疫苗加速引进中国，不断变革医疗实践，造福更多中国百姓，也为合作伙伴、社区和员工创造更美好的生活。
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赛诺菲是一家全球领先的创新医药健康企业。我们的使命是追寻科学奇迹，焕发生命光彩。赛诺菲的足迹遍及全球100多个国家，致力于变革医疗实践，将不可能变为可能。我们为世界各地的人们提供潜在改变生活的医疗健康解决方案以及预防可致命疾病的疫苗，同时将可持续和社会责任置于我们雄伟战略的核心。
