箕星合作伙伴Milestone药业宣布向FDA递交Etripamil的新药上市申请
申请批准用于治疗阵发性室上性心动过速或 PSVT
全面的数据包包括关键性 3 期 RAPID 试验的积极结果，公司认为该试验证明，新型钙通道阻滞剂 etripamil 在PSVT 患者恢复正常心律方面的疗效是安慰剂的两倍，速度是安慰剂的三倍
CARDAMYST™ 是有条件批准的etripmail鼻喷雾剂的商品名，如获得批准，它将成为治疗严重心律失常的第一个快速、可靠和随时可用的全新治疗选择。
箕星合作伙伴Milestone® Pharmaceuticals Inc.（纳斯达克股票代码：MIST）近日宣布，向美国食品和药物管理局（以下简称FDA）提交了etripamil鼻喷雾剂用于治疗阵发性室上性心动过速（PSVT）的新药上市申请（NDA）。阵发性室上性心动过速是一种以心脏电系统异常为特征的疾病，会导致患者出现意外的、症状严重的心动过速。
公司认为，作为 PSVT 有史以来最庞大的数据包，临床试验项目证明，与安慰剂相比，etripamil在转复时间上更具优势。关键的 RAPID 3 期临床试验的主要分析和支持性评估结果已于近期发表在《柳叶刀》杂志上。
“随着我们首次提交新药上市申请，我们诚挚感谢研究人员、临床试验团队、我们的同事以及最重要的患者，他们的贡献对我们完成注册试验至关重要。” Milestone Pharmaceuticals 总裁兼首席执行官约瑟夫-奥利维托（Joseph Oliveto）表示：“通过这次申报，我们将 etripamil 交付到患者手中的时间又近了一步。这些患者正在寻求一种全新的治疗方案，使他们能够在PSVT治疗中发挥积极作用。”
FDA有60天的备案审查期，以确定新药上市申请是否完整并接受审查。如果被接受，Milestone Pharmaceuticals预计将对公司的新药上市申请进行10个月的标准审查。Milestone将继续推进商业准备工作，以支持etripamil（暂定商品名CARDAMYST™）的预期上市。该商品名由FDA有条件批准。
更多信息
最近发表在《柳叶刀》上的 RAPID试验 是一项针对PSVT患者使用etripamil与安慰剂对照的全球性、随机、双盲 3 期临床试验。该试验旨在评估自行使用etripamil治疗 PSVT 的安全性和有效性。RAPID试验达到了主要终点，64%的自行使用etripamil的患者在30分钟内从室上性心动过速（SVT）转为窦性心律，而安慰剂组的这一比例为31%（HR = 2.62，p<0.001）。在1小时内，73% 的患者证明获益。此外，使用用etripamil的患者转复时间显著缩短且持续时间长，其转复时间中位数为17分钟（95% CI：13.4, 26.5），而安慰剂组的中位数为54分钟（95% CI：38.7, 87.3）。患者报告的结果(PRO)问卷调查结果显示，与安慰剂相比，使用etripamil的患者在统计学意义上明显改善了PSVT的多种症状。etripamil的安全性和耐受性数据支持NDA申请。
据估计，美国目前约有 200 万人被诊断患有 PSVT，这是一种心律失常或心脏节律异常。PSVT 的特点是发作性快速心跳，通常每分钟超过 150 至 200 次。PSVT 的主要特征包括突然发作和心率极快。发作时心率会不可预测地急剧飙升。过快的心率通常会导致严重的心悸、气短、胸部不适、头晕或头昏和痛苦，迫使患者限制日常活动。由于不确定 PSVT 何时发作或将持续多久，患者会感到焦虑，并对发作间歇期的日常生活产生负面影响。对于患有潜在心血管疾病或内科疾病（如心力衰竭、阻塞性冠状动脉疾病或脱水）的患者来说，发作带来的影响和发病率尤其不利。许多医生对当前缺乏有效的治疗方案感到不满，因为除了需要长时间、负担繁重而昂贵的急诊科就诊外，有些患者还需要进行侵入性消融手术。
Etripamil 是 Milestone 公司的主导研究产品。它是一种新型钙通道阻滞剂鼻腔喷雾剂，目前正开发用于与 PSVT 和房颤（AFib-RVR）相关的心率升高和症状严重的发作。这是一种快速反应疗法，患者可自行给药，无需医生监护。如果获得批准，etripamil 将为医疗服务提供者提供一种全新的治疗选择，这种经研究可由患者自行给药的便携式治疗方法可为患者提供主动管理和对病情更强的控制感，实现虚拟治疗和患者自我管理。Etripamil 的暂定商品名为 CARDAMYST™，该药的临床试验计划非常完善，包括已完成的针对 PSVT 的 3 期临床阶段计划和即将报告的治疗快速心室率房颤（ AFib-RVR ）患者的 2 期概念验证试验。
Milestone药业（纳斯达克股票代码：MIST）是一家专注于心血管创新药物开发及商业化的生物制药公司。Milestone的主要在研产品etripamil近期完成了针对治疗阵发性室上性心动过速(PSVT) 的 3 期临床研究，目前正在进行针对治疗快速心室率房颤（ AFib-RVR ）患者的 2 期概念验证试验。针对快速心室率房颤（ AFib-RVR ）的ReVeRA研究被选为美国心脏协会（AHA）2023年科学会议的特色科学报告。Milestone Pharmaceuticals 在加拿大和美国开展业务。欲了解更多信息，请访问 www.milestonepharma.com。
箕星是一家总部位于中国上海的生物制药公司，致力于将创新科学和药物带给罹患严重危及生命健康疾病的中国患者。箕星由RTW于2019年投资创立，与全球多家生物技术公司开展合作，通过开发和商业化独特创新的治疗药物，应对心血管和眼科疾病领域尚未满足的医疗需求。凭借强劲且不断壮大的产品管线、经验丰富的管理团队和以患者为中心的理念，箕星将为中国患者带来持久而深远的影响。
箕星心血管管线包括3 个临床后期阶段在研产品（Aficamten、Etripamil和Omecamtiv Mecarbil），以及1个临床前在研产品JX09。箕星眼科管线包括4个临床后期阶段在研产品（伐尼克兰鼻喷雾剂/美国商品名为TYRVAYA、OC-02鼻喷雾剂、JX06/LNZ100、JX07/LNZ101）, 以及1个临床前在研产品JX08。更多信息请访问www.jixing.com 和“箕星药业”微信公众号。
